신약이 시장에 출시되기 까지는 평균 약 9억 달러의 비용과 10년 이상의 시간이 필요합니다. 제약 회사들은 보통 10,000 - 30,000 가지의 서로 다른 물질을 시험하고, 연구하지만 결국 하나만 시장에 성공적으로 출시될 수 있습니다.

이러한 긴 개발 과정 동안, 기초 연구에서 확인된 물질들은 전임상 및 임상 시험을 거쳐야 합니다. 대부분은 본사의 엄격한 시험 기준을 통과하지 못하지만, 이를 통과한 물질들은 환자들에게 좀더 나은 삶을 제공할 기회를 갖게 될 수 있습니다.

기초 연구에서는, 인간 질병의 병태 생리학적 지식을 갖춘 생화학자 및 분자생물학자, 그리고 세포 생물학자들이 연구 결과들과 약물 표적(drug targets)을 확인합니다:

• 정상 및 비정상적 신체 기능에 대한 연구로 시작합니다.
• 증상, 원인, 영향을 받는 장기 및 생화학적 경로 등과 같은 질병의 각 구성 성분들을 연구합니다.
• 기존의 연구 결과 및 출판된 논문들을 통해 얻어진 정보를 취합하고, 어떤 단계에서 질병의 진행 또는 발전을 멈출 수 있을 것인지를 찾습니다 - 이것이 우리의 약물 표적입니다.
• 약물 표적에 활성하는 화합물을 찾습니다. 성분은 화학적으로 합성되거나, 생물학적으로 합성 되거나, 컴퓨터로 시뮬레이션 될 수 있습니다.
• 화합물을 분리합니다.
• 독성 및 발암성에 관련된 안전성 자료를 얻기 위해 동물 시험을 수행합니다.
• 사람에 대한 임상 시험을 위한 공식 승인 을 얻습니다.

임상 시험은 규모가 크고 복잡합니다. 하나의 신약 임상 시험에 투입되는 환자의 수는 1980년대 초반에 약 1,300 명 수준에서 최근 통상 하나의 신약 마다 4,000 명 이상으로 증가해 왔습니다. 또한, 우리가 평가하고자 하는 복잡성이 증가하는 적응증의 경우, 임상 시험에 참여한 환자 당 의학적 처치 과정의 수, 예를 들어 혈액 검사 및 기타 측정 수치와 같은 것은 역시 1990년대 초반에 100 여 가지이던 것이 현재 140 가지 이상으로 늘어났습니다.

제1 상: 안전성시험(Phase 1: Safety)
대략 1 개월간 의약품을 복용하는 건강한 자원자 20-100 명이 참여합니다.
목적: 약물의 흡수 및 대사, 조직과 기관에 대한 영향 및 다른 투여량에서의 부작용등에 대한 정보 확보

제2 상: 유효성시험(Phase 2: Efficacy)
(관련 질환을 앓고 있는) 수백 명의 자원자들이 참여합니다.
목적: 환자를 대상으로 약물의 질병 치료 효과와 단기간 나타나는 부작용 확인.

제3 상: 대규모시험(Phase 3: Large-scale testing)
치료군과 대조군으로 나뉘어지는 수백 명 또는 수천 명의 환자들이 참여합니다.
목적: 빈도가 낮고 장기간 투여에 의해서 나타나는 부작용과 함께 약물의 이득/위험 상관관계의 규명; 제품 설명서의 개발

제4 상: 사후추적조사(Phase 4: Ongoing surveillance)
많은 숫자의 환자들이 참여합니다; 보통 의약품 승인 후에 시행되고 승인된 적응증과  관련됩니다.
목적: 승인된 적응증에 대한 사용 유지; 새로운 적응증에 대한 안전성 및 유효성 입증, 새로운 투여량 강도 검사; 그리고 장기간의 안전성 자료 수집 및 분석.